Για πρώτη φορά υποβλήθηκε με επιτυχία σε γονιδιακή θεραπεία ένας νεαρός άνδρας ο οποίος προσβλήθηκε από σοβαρή γενετική αιματολογική ασθένεια, την θαλασσαιμία ή μεσογειακή αναιμία, σύμφωνα με δημοσίευση στην επιθεώρηση «Νature». Οπως ανέφερε ο επικεφαλής των ερευνητών που διεξήγαγαν τη θεραπεία Φιλίπ Λεμπούλς, καθηγητής στο Ιnserm της Γαλλίας και στο Πανεπιστήμιο Χάρβαρντ των ΗΠΑ, είναι η πρώτη φορά που εφαρμόζεται επιτυχώς γονιδιακή θεραπεία σε αυτήν την τόσο συχνή κληρονομική ασθένεια.

Ο ασθενής που έχει καταγωγή από το Βιετνάμ και την Ταϊλάνδη είναι σήμερα 21 ετών και υποβλήθηκε στη διαδικασία πριν από τρία χρόνια. Εμφάνιζε μια μορφή θαλασσαιμίας που είναι συχνή στη Νοτιοανατολική Ασία (βήτα Ε/βήτα Ο). Σήμερα συνεχίζει να μην έχει καμία ανάγκη για μεταγγίσεις, ενώ ζει μια φυσιολογική ζωή και εργάζεται.

Οι επιστήμονες έλαβαν βλαστικά κύτταρα του μυελού των οστών του ασθενούς τα οποία και υπέβαλαν σε ειδική επεξεργασία «επιδιόρθωσης» στο εργαστήριο με εισαγωγή ενός κατάλληλου γονιδίου. Στη συνέχεια τα κύτταρα επανεγχύθηκαν στον οργανισμό του. Τα αποτελέσματα της θεραπείας φάνηκαν έπειτα από μερικούς μήνες. Οι γιατροί που διεξήγαγαν τη διαδικασία δηλώνουν συγκρατημένη αισιοδοξία καθώς τονίζουν ότι τα θετικά αυτά αποτελέσματα πρέπει να επιβεβαιωθούν μέσα από εφαρμογή της διαδικασίας και σε άλλους ασθενείς. Σχεδιάζουν ήδη να εφαρμόσουν τη θεραπεία σε άλλους 10 ασθενείς.

Σημειώνεται ότι ο όρος θαλασσαιμία αφορά μια ομάδα γενετικών αιματολογικών διαταραχών που επηρεάζουν την παραγωγή αιμοσφαιρίνης στον οργανισμό, της πρωτεΐνης, που μεταφέρει το οξυγόνο από τους πνεύμονες προς τους ιστούς και τα διάφορα όργανα του σώματος. Εμφανίζεται συχνότερα σε άτομα των μεσογειακών χωρών, συμπεριλαμβανομένης της Ελλάδας, αλλά και της Νότιας Ασίας και της Αφρικής.